Sechsjährige stirbt nach Gentherapie in China – Forscher ignorieren Warnzeichen

Tod einer Sechsjährigen: In einem Spital in Schanghai stirbt ein Kind nach einer missglückten Gentherapie

Der Fall der kleinen Mei wirft die Frage auf, ob die Aussicht auf Ruhm und Ehre die verantwortlichen Forscher blind machte für die Risiken einer experimentellen Behandlung.

25.07.2026, 05.30 Uhr

5 Leseminuten

Als die kleine Mei am 23. März 2025 mit ihren Eltern im Xinhua-Spital der Jiaotong-Universität in Schanghai ankam, fühlte es sich für sie wohl an wie ein aufregender Ferientrip: Mit im Koffer waren eine Auswahl ihrer liebsten Stofftiere, ein paar Töpfe bunter Knetmasse sowie ein Tabletcomputer vollgepackt mit Cartoon-Filmchen.

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Eine Woche später war die Sechsjährige tot. Die grosse Dosis Adenoviren, die ihr Ärzte im Rahmen einer experimentellen Gentherapie direkt in den Spinalkanal ihres Rückenmarks injiziert hatten, hatte eine unerwartet heftige Reaktion des Immunsystems ausgelöst. Ihre Nieren und andere Organe wurden dadurch so stark geschädigt, dass auch eine Verlegung auf die Intensivstation das Mädchen nicht mehr retten konnte.

Das Schicksal der kleinen Mei und ihrer Eltern Linda und Jason (die alle in Wirklichkeit anders heissen) kam erst vergangenen Donnerstag ans Licht, als das Wissenschaftsmagazin «Science» in Zusammenarbeit mit den Eltern einen monatelang recherchierten Artikel über den Fall veröffentlichte.

Ruhm und Ehre stehen oft grosse Risiken gegenüber

Der Tod des Mädchens verdeutlicht das ethische Spannungsfeld an der Speerspitze biomedizinischer Forschung: Auf der einen Seite stehen verzweifelte Patienten und deren Angehörige – und auf der anderen Seite nach wissenschaftlichen Erfolgen strebende Forscher, denen im Erfolgsfall nicht zuletzt finanzieller Reichtum als CEO eines Startups winkt. Umso wichtiger sind ethische Leitplanken für experimentelle Therapien, die Heilung versprechen, aber auch grosse Risiken bergen.

Mei war sechs Jahre zuvor als erstes und einziges Kind ihrer Eltern vermeintlich gesund zur Welt gekommen. Doch im Kindergartenalter zeigte sich, dass ihre motorische und geistige Entwicklung verzögert war – nicht dramatisch, aber genug, um den Eltern Sorgen zu machen.

Nach vielen Untersuchungen war klar: Mei litt am extrem seltenen Snijders-Blok-Campeau-Syndrom, das durch eine Mutation im CHD3-Gen ausgelöst wird. Dieses Gen ist besonders wichtig für die frühe Entwicklung des Gehirns. Fällt eine der beiden von Mutter und Vater geerbten Kopien durch einen Defekt im Gen aus, kommt es zu den Symptomen.

Diese können dabei recht unterschiedlich ausfallen, je nachdem, wie und wo genau das Gen beschädigt ist. Das Spektrum reicht von Kindern, die nie sprechen und kaum laufen lernen, bis zu leichten Fällen – zu denen auch Mei gehörte.

Wann ist eine experimentelle Therapie das Risiko wert?

In schweren Fällen sei die Aussicht auf eine Gentherapie, die den zugrunde liegenden Defekt reparieren könnte, revolutionär, sagte der kanadische Genetiker Philippe Campeau gegenüber «Science». In leichteren Fällen wie Meis dagegen sei das Verhältnis zwischen dem erhofften Nutzen und den zu befürchtenden Risiken fraglich.

Grundsätzlich muss man bei Gentherapien zwei Typen unterscheiden: Ändert man defekte Gene schon in der befruchteten Eizelle oder dem frühen Embryo, so geht diese Änderung auf alle Zellen des daraus heranwachsenden Organismus über, auch auf Spermien oder Eizellen. Solche Eingriffe in die Keimbahn übertragen sich also auch auf die folgenden Generationen und gelten für die Behandlung von Menschen in den meisten westlichen Ländern als tabu.

Ethisch weniger problematisch sind somatische Gentherapien: Sie zielen nur auf bestimmte betroffene Gewebe des bereits fertigen Organismus ab. Erste Erfolge feierte dieser Ansatz in den 1990er Jahren. Doch dann kam der tragische Todesfall des 18-jährigen Amerikaners Jesse Gelsinger. Jesse litt an einer genetisch bedingten Stoffwechselstörung. Auch bei ihm sollten veränderte Adenoviren, die sonst simplen Schnupfen verursachen, das reparierte Gen in die Leber transportieren. Auch bei ihm reagierte das Immunsystem so heftig, dass er wenige Tage nach dem Gentransfer an multiplem Organversagen starb.

Auch die besondere Tragik seines Falls erinnert an die kleine Mei: Jesses Erkrankung liess sich mit Medikamenten eigentlich gut beherrschen, die Risiken der Gentherapie standen also nicht wie bei manchen anderen Kandidatenkrankheiten einem sicheren Tod gegenüber.

Jesses Tod bremste die Forschung an somatischen Gentherapien für Jahre aus. Doch die Forschung erholte sich von dem Schlag. Heute sind manche Varianten wie die CAR-T-Zelltherapie gegen Leukämie bereits etablierte Verfahren. Und auch für andere genetische Erkrankungen häuften sich in den letzten Jahren die Erfolgsmeldungen.

Der Plan für Mei klang so plausibel, Qiu war so selbstbewusst

Meis Eltern wurden 2023 über ein Internetforum auf den Schanghaier Wissenschafter Zilong Qiu aufmerksam. Er forscht seit Jahren an Therapien für andere genetische Störungen der Gehirnentwicklung. Die beiden wandten sich direkt an Qiu, der sich schnell dazu bereit erklärte, eine experimentelle, gezielt an den bei Mei vorliegenden genetischen Defekt angepasste Gentherapie zu entwickeln.

Der Plan: Mithilfe von Adenoviren als Fähre wollte Qiu einen sogenannten Base Editor über das Nervenwasser im Rückenmark direkt in das zentrale Nervensystem des Mädchens einschleusen. Solche Basen-Editoren sind eine Weiterentwicklung der Genschere Crispr-Cas, deren Entdeckerinnen 2020 den Nobelpreis für Medizin erhielten. Anders als Crispr-Cas schneidet ein Basen-Editor nicht durch die gesamte DNA, sondern ersetzt höchst zielgenau nur eine einzige Base im Code des Erbgutmoleküls. Meis Fall schien dafür ideal, denn in ihrem CHD3-Gen war nur ein einziger der rund 28 000 Buchstaben des Gens fehlerhaft.

Diese Therapie war so noch nie versucht worden, es wäre der erste Einsatz einer somatischen Gentherapie im Gehirn gewesen. Jedes einzelne Element – der genaue Basen-Editor und die passende Virenfähre, um ihn in die Zielzellen zu schleusen – musste für Mei individuell entwickelt und zunächst an Tieren – Mäusen und Javaneraffen – ausprobiert werden. Zudem machte Qiu klar: Die Kosten für all diese vorbereitenden Schritte, die sich am Ende auf fast eine Million Dollar beliefen, würden die Eltern selbst bezahlen müssen. Er selbst erhielt laut den Eltern aber keine grösseren Zuwendungen.

Die Mäuse reagierten noch gut auf die Gentherapie

Bei den Mäusen, die genetisch so verändert wurden, dass sie exakt Meis Mutation im CHD3-Gen hatten, klappte das Verfahren bestens: Die eingeschleusten Basen-Editoren reparierten den Fehler in einer ausreichend grossen Zahl von Zellen im Gehirn, um die Symptome zum Verschwinden zu bringen. Doch die entsprechenden Versuche an den Javaneraffen hätten eine Warnung sein müssen: Alle vier Affen erlitten Leberschäden, einer von ihnen auch Schäden an der Niere.

«Der Versuch hätte niemals durchgeführt werden dürfen», sagte der amerikanische Neurogenetiker Steven Gray, der Virenfähren für die Gentherapie entwickelt, gegenüber «Science».

Doch Qiu ignorierte alle Warnzeichen und spielte offenbar auch den Eltern gegenüber die Risiken herunter. Zudem scheint sich laut den Recherchen von «Science» die Ethikkommission der Universität gar nicht weiter mit den Ergebnissen der Affenexperimente beschäftigt zu haben. Sie erteilte Qiu Anfang 2025 die Genehmigung für den Heilversuch – und das Unglück nahm seinen Lauf.

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